学术：数据和治疗评估

林玗慧

研究、数据

i) 患者档案：病患 匿名数据库

• 国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR；美国）
• 欧洲肾脏移植和透析登记处（欧盟 EU，阿姆斯特丹）
• 囊性纤维化登记处（EU，比利时）

ii) 非患者档案

• SHARE欧洲纵向研究（欧盟EU，阿姆斯特丹）
• 丹麦双胞胎登记处（EU，丹麦）
• 汉莎航空公司的机组人员和飞行员（由与世界卫生组织有关的研究人员发起；EU，德国）
• 波兰奥运会运动员（EU，波兰）
• 癌症欧洲前瞻性调查（EPIC；英国）用于肌萎缩侧索硬化（ALS）病因学

iii) 寿命表

• 人类死亡数据库 Human Mortality Database (HMD)
  数据包含特定国家的人群，并且通常用作数据分析中的基准检查，例如标准化死亡率比率。在罕见的情况下，会对80至95岁及90岁以上的人群进行长寿研究数据分析。2013年，对法国的退休年龄和长寿风险进行了评估。由于技术和医疗保健的改进，建议将退休年龄调整为65岁。人口学结论传递给法国人口与发展研究所（INED）和马克斯·普朗克研究所（德国）的经济学家。到2023年4月，法国政府将退休年龄从62岁调整为64岁。
• 原子弹幸存者的RERF， Life Span Study (LSS) 寿命表，从1950年开始按同位素、剂量和距离到震中的存活概率。结论和文章已刊登在公开评论出版品 Qeios.

医疗治疗评估：

i) 针对软骨发育不全症的Vosoritide：BioMarin，于2021年获得FDA批准 一种用于治疗软骨发育不全症患儿的身高增长增强药物。根据临床试验结果，可以通过治疗持续时间和潜在的青春期末最大身高来预测软骨发育不全症患儿的身高增长。与其他身高增长增强药物类似，其目的是降低Chiari手术、骨形成术等侵入性手术的风险和需求。目前尚不确定在软骨发育不全症患者中长期使用Vosoritide是否会降低成年期心脏问题的风险以及降低中耳炎等反复感染的发生率。作为一种在推出时昂贵的药物，它似乎有改变软骨发育不全症患者治疗流程的潜力。

ii) 针对湿性年龄相关性黄斑变性的Aflibercept：拜耳 年龄相关性黄斑变性（AMD），湿性AMD是一种眼部疾病，欧洲人口中起病年龄可达45~50岁。如果没有适当的治疗，患者将在两到三天内经历不可逆转的失明。若一只眼因病情失明， 那么 另一只也会在短时间内 失明（估计半年至两年内）。目前市面上有许多治疗湿性AMD和AMD的药物，其中有一些正在进行临床试验。总共有至少二十个药物。该项目概述了患者在发生事件（失明）之前的潜在总费用和不良事件。对于英国国家医疗服务体系（NHS）的组合建议，包括医疗方案的改变（Aflibercept – Ranibizumab；反之亦然的玻璃体注射）也是该项目的一部分。我负责成本估算、年度成本膨胀、新的文本挖掘程序和疾病进展的分区工作流程。

iii) 高嗜酸性综合症（HES）：阿斯利康 提出了研究HES的建议。这是一种罕见的疾病，可发生在重度哮喘患者和对药物过敏、不良事件期间。进行系统文献回顾（SLR）以检查疾病的患病率和发病率。制定了一个诊断标准的概要，以及可能建立的共病症。我制定了一项新的SLR文本挖掘协议，并制定了一个计算器，用于确定确切的疾病患病率和发病率，以推断已诊断和尚未被诊断的患者总数。 阿斯利康的Fasenra最近获得了FDA对HES治疗的加速批准 – 决策是基于实际世界证据（RWE）数据和临床试验。

我这新研发的文字分析法已经经过 两次商业方案的对比，结论明显的列出新方案比传统模式 SLR 来的更完整。

iv) 针对肺动脉高压（PAH）的Ambrisentan：葛兰素史克和赛诺菲 我建立了一个模拟模型，以推断在临床试验中使用实际世界证据（RWE）的情况下，当药物在英国/欧盟进行加速审批时，生物制药公司可能从早期市场准入中获益以及患者预期寿命的增加。在英国/欧盟临床试验和监管批准之前，美国有大量的RWE数据。